Registros de pacientes: los funcionarios de la EMA destacan las oportunidades en el desarrollo de medicamentos huérfanos

0
65
Noticias regulatoriasNoticias regulatorias

| 25 de agosto de 2022 | Por Ferdous Al-Faruque

Funcionarios de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) promocionan los beneficios de los registros de pacientes para respaldar la toma de decisiones regulatorias para medicamentos huérfanos en un artículo de revista reciente en Fronteras en Farmacología.

Citando el uso cada vez mayor de evidencia del mundo actual (RWE), incluidos los registros de pacientes, los funcionarios dicen que dichas fuentes ofrecen «evidencia útil en diferentes etapas del ciclo de vida de los medicamentos huérfanos, incluso durante la fase de desarrollo al proporcionar información sobre la historia pure de la enfermedad, su prevalencia e incidencia para contextualizar los estudios clínicos previos a la autorización, para respaldar las solicitudes iniciales y de mantenimiento de la designación huérfana al demostrar un beneficio significativo frente a los tratamientos existentes, pero también para generar datos a largo plazo posteriores a la autorización sobre sus perfiles de eficacia y seguridad”.

El artículo ofrece ejemplos de registros que se han utilizado durante la evaluación de varios medicamentos huérfanos, incluidos múltiples medicamentos de terapia avanzada (ATMP), y proporciona información sobre cómo esas fuentes de datos facilitaron la toma de decisiones de la agencia. Por ejemplo, señalan que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha utilizado con éxito el Registro de Pacientes de la Fundación de Fibrosis Quística para ampliar la terapia para ciertas subpoblaciones de fibrosis quística con un determinado marcador genético.

También señalan que EMA se ha embarcado en un proyecto ambicioso para aprovechar RWE de una gran cantidad de registros a través de su Red de análisis de datos e interrogación del mundo actual (DARWIN EU). Los reguladores esperan que la crimson respalde la toma de decisiones regulatorias al “establecer y mantener un catálogo de titulares de datos relevantes y conocidos, asegurando continuamente la capacidad de descubrimiento y la calidad de los datos en poder de los titulares de datos para realizar estudios y análisis científicos en nombre de la Unión Europea. Red Reguladora de Medicamentos y comités científicos de la EMA.”

El Grupo Directivo de Big Data conjunto de EMA publicó recientemente un tercer plan de trabajo que establece un cronograma para desarrollar DARWIN EU. Según el plan, para fines de este año, la base de datos de investigación iniciará cuatro estudios con la ayuda de 10 socios de investigación para recopilar evidencia del mundo actual (RWE). Para fines de 2025, está programado que crezca exponencialmente, lo que resultará en una recopilación de 100 estudios con la ayuda de 40 socios. (RELACIONADO: EMA, HMA resumen la evolución de la base de datos del mundo actual DARWIN EU, Enfoque regulatorio 2 de agosto de 2022)

Eventualmente, los funcionarios esperan que DARWIN EU ayude al Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) con las solicitudes de designación de medicamentos huérfanos y apoye a otros comités con estudios de utilización de medicamentos y estudios posteriores a la comercialización que analicen la seguridad y eficacia a largo plazo de los medicamentos huérfanos.

Los autores reconocen que a menudo es difícil caracterizar la historia pure de las enfermedades raras debido a las pequeñas poblaciones de pacientes, las poblaciones geográficamente dispersas y la complejidad de las propias enfermedades. Sin embargo, argumentan que el creciente número de registros de pacientes que capturan datos del mundo actual (RWD) puede facilitar el desarrollo de productos para enfermedades raras.

Los funcionarios reconocen que existen múltiples desafíos para recopilar y analizar datos de los registros de pacientes que deben tenerse en cuenta.

“Por ejemplo, para aumentar las poblaciones de pacientes y el poder estadístico de los estudios clínicos sobre estos medicamentos, la combinación de datos de varios registros y/o la interoperabilidad entre estas fuentes de datos son clave”, afirman los autores. “Esto requiere que varios registros recopilen datos sobre una enfermedad particular de interés para capturar la misma información de acuerdo con las terminologías de codificación estándar adoptadas y la lista de elementos de datos comunes, durante el desarrollo de un producto médico huérfano, así como después de la comercialización”.

Señalan que para abordar tales desafíos, es posible que se deban tomar medidas adicionales para mejorar la integridad de los datos del registro y su precisión para garantizar que la calidad de los datos sea suficiente para responder preguntas de investigación específicas. También dijeron que es basic que se aborden cuestiones como la propiedad de los datos, cómo facilitar la recopilación de datos, el acceso a los datos, el intercambio de datos y la vinculación de datos.

“Todos estos aspectos pueden ser difíciles de implementar debido a la financiación y los recursos limitados disponibles para los registros, pero también debido a las restricciones vinculadas a los requisitos nacionales de protección de datos”, dijeron los autores. “Un plan de sostenibilidad claro que establezca estrategias a corto y largo plazo sobre el desarrollo y mantenimiento de los registros es fundamental para garantizar su viabilidad, adaptabilidad e idoneidad continuas para respaldar la toma de decisiones de los reguladores”.

Los funcionarios dijeron que hay oportunidades para abordar estos desafíos, especialmente si los patrocinadores de medicamentos y los reguladores se involucran entre sí a lo largo del ciclo de vida del desarrollo del producto, como reuniones de proyectos comerciales, reuniones informativas del grupo de trabajo de innovación, reuniones de lanzamiento de medicamentos prioritarios (PRIME), diálogos durante un procedimiento de designación de huérfano, procedimientos de asesoramiento científico y reuniones previas a la presentación. El artículo incluye un gráfico que muestra cómo pueden tener lugar tales interacciones que puede ayudar a los patrocinadores a visualizar cuándo pueden tener lugar las diversas reuniones en el cronograma reglamentario.

“El compromiso temprano con los titulares de registros es un requisito previo clave para comprender las oportunidades que brindan los datos de registro, pero también sus limitaciones cuando se utilizan para respaldar la demostración de los beneficios significativos de los medicamentos huérfanos y su seguimiento posterior a la autorización a largo plazo”, dijeron los autores.

Con esos desafíos en mente, los funcionarios aún son optimistas de que los registros pueden respaldar con éxito las necesidades regulatorias de medicamentos huérfanos. Argumentan que los registros pueden llenar los vacíos de conocimiento al proporcionar datos de historia pure, información sobre el estándar de atención, crear grupos de management externo/cohorte de comparación histórica en el marco de ensayos clínicos y al proporcionar datos de seguridad y eficacia a largo plazo.

Los autores advierten que si un registro es adecuado para fines regulatorios debe evaluarse caso por caso y sopesar cuidadosamente sus oportunidades frente a sus limitaciones. Los investigadores también deberán considerar factores como qué elementos de datos se capturan, la calidad de esos datos y la gobernanza de los datos. Con eso en mente, los autores señalan que los investigadores deben leer la guía de la EMA sobre estudios basados ​​en registros que recomienda realizar un análisis de factibilidad y gestión de calidad.

“En una etapa temprana, la colaboración entre las compañías farmacéuticas y los titulares de registros ayudará a comprender la idoneidad del registro para responder a una pregunta de investigación específica”, dijeron los funcionarios. “Las múltiples iniciativas lanzadas a nivel europeo e internacional proporcionarán marcos para promover los valores de los registros desde la perspectiva de todas las partes interesadas.

“El diálogo temprano y continuo facilita el intercambio de experiencias y mejores prácticas para ayudar a mejorar aún más la calidad de los registros y permitir su plena explotación en la investigación, el desarrollo y el seguimiento de medicamentos para un acceso más rápido de los pacientes a tratamientos innovadores”, agregaron.

Fronteras en Farmacología

© 2022 Sociedad de Profesionales de Asuntos Regulatorios.

DEJA UNA RESPUESTA

Por favor ingrese su comentario!
Por favor ingrese su nombre aquí