Nuevos datos del estudio de fase III HAVEN 6 refuerzan el perfil favorable de seguridad y eficacia de Hemlibra (emicizumab-kxwh) de Genentech en personas con hemofilia A moderada o leve

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SUR DE SAN FRANCISCO, California–(ALAMBRE COMERCIAL)–Genentech, miembro del Grupo Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), anunció hoy los resultados del análisis principal del estudio de Fase III HAVEN 6, que muestran que Hemlibra® (emicizumab-kxwh) siguió demostrando un perfil de seguridad favorable y un management eficaz de las hemorragias en personas con hemofilia A moderada o leve, sin inhibidores del issue VIII. Los datos se presentarán en el 30.º Congreso Anual de la Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia (ISTH), el 11 de julio de 2022, en Londres, Reino Unido, y están planificados para respaldar una presentación a la Agencia Europea de Medicamentos para actualizar la etiqueta de Hemlibra. para incluir pacientes con hemofilia A no grave.

“Estamos orgullosos de que Hemlibra continúe redefiniendo el estándar de atención para más personas que viven con hemofilia A”, dijo Levi Garraway, MD, Ph.D., director médico y director de Desarrollo de Productos Globales. “Los datos presentados en ISTH este año subrayan el compromiso de Genentech de abordar las brechas en la atención de la hemofilia A, asegurando así que poblaciones más amplias puedan beneficiarse potencialmente de Hemlibra”.

Además de HAVEN 6, los datos de los estudios CHESS II (Costo de la hemofilia en Europa: una encuesta socioeconómica-II) y CHESS PAED también se presentarán en ISTH 2022. Estos datos muestran que la mayoría de los adultos con hemofilia A moderada o leve y más de la mitad de los niños con hemofilia A moderada pueden no recibir tratamientos preventivos. Esto puede resultar en un empeoramiento de la carga clínica, ya que más del 30 % de los adultos y aproximadamente el 40 % de los niños con hemofilia A moderada que no recibían tratamiento preventivo en el estudio experimentaron al menos tres hemorragias al año.

HAVEN 6 es un estudio de Fase III, multicéntrico, abierto y de un solo grupo que evalúa la seguridad, la eficacia, la farmacocinética y la farmacodinámica de Hemlibra en personas con hemofilia A moderada o leve sin inhibidores del issue VIII. El análisis primario incluyó datos de 72 participantes (69 hombres y tres mujeres) que justificaron la profilaxis; 21 tenían hemofilia A leve sin inhibidores del issue VIII y 51 tenían hemofilia A moderada sin inhibidores del issue VIII en una mediana de seguimiento de 55,6 semanas. Al inicio del estudio, 37 participantes estaban recibiendo tratamiento profiláctico con issue VIII y 24 tenían articulaciones diana.

Los datos muestran que Hemlibra mantuvo bajas tasas de hemorragias tratadas durante el período de estudio, con un 66,7 % de participantes que no experimentaron hemorragias que requirieron tratamiento, un 81,9 % no experimentaron hemorragias espontáneas que requirieron tratamiento y un 88,9 % no experimentaron hemorragias articulares que requirieron tratamiento. Las tasas de sangrado anualizadas (ABR) basadas en el modelo se mantuvieron bajas durante todo el período de evaluación en 0,9 (IC del 95 %: 0,55-1,52).

Los resultados también muestran que el perfil de seguridad de Hemlibra fue consistente con los hallazgos en varias subpoblaciones de personas con hemofilia A, de estudios previos de HAVEN y STASEY, sin que se observaran nuevas señales de seguridad. El evento adverso (AE) más común relacionado con el tratamiento que ocurrió en el 10 % o más de las personas en el estudio HAVEN 6 fueron las reacciones locales en el lugar de la inyección (ISR) (16,7 %). Quince personas (20,8 %) informaron un AA relacionado con Hemlibra, de los cuales la mayoría eran ISR locales. Un participante experimentó un evento tromboembólico de grado uno no relacionado con Hemlibra. No hubo muertes ni casos de microangiopatía trombótica, lo que refuerza el perfil de seguridad favorable de Hemlibra.

Hemlibra está aprobado para tratar a personas con hemofilia A con inhibidores del issue VIII en más de 110 países en todo el mundo y para personas sin inhibidores del issue VIII en más de 95 países en todo el mundo, incluidos EE. hemofilia A grave. Se ha estudiado en uno de los programas de ensayos clínicos más grandes en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del issue VIII, incluidos ocho estudios de fase III.

Acerca de Hemlibra

Hemlibra es un anticuerpo biespecífico dirigido al issue IXa y al issue X. Está diseñado para reunir el issue IXa y el issue X, proteínas necesarias para activar la cascada de coagulación pure y restaurar el proceso de coagulación de la sangre en pacientes con hemofilia A. Hemlibra es un tratamiento profiláctico (preventivo) que se puede administrar mediante una inyección de una solución lista para usar debajo de la piel (por vía subcutánea) una vez a la semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas. Hemlibra fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo desarrollado conjuntamente a nivel mundial por Chugai, Roche y Genentech.

Indicación de Hemlibra EE. UU.

Hemlibra es un medicamento recetado que se usa para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios de sangrado en adultos y niños, recién nacidos y mayores, con hemofilia A con o sin inhibidores del issue VIII.

Informacion de Seguridad Importante

¿Cuál es la información más importante que debe saber sobre Hemlibra?

Hemlibra aumenta el potencial de coagulación de la sangre. Las personas que usan concentrado de complejo de protrombina activado (aPCC; Feiba®) para tratar las hemorragias intermenstruales mientras toma Hemlibra puede correr el riesgo de sufrir efectos secundarios graves relacionados con los coágulos sanguíneos.

Estos efectos secundarios graves incluyen:

  • Microangiopatía trombótica (MAT), una afección que involucra coágulos de sangre y lesiones en los vasos sanguíneos pequeños que pueden dañar los riñones, el cerebro y otros órganos
  • Coágulos de sangre (eventos trombóticos), que se puede formar en los vasos sanguíneos del brazo, la pierna, el pulmón o la cabeza

Los pacientes deben hablar con su médico acerca de los signos y síntomas de estos efectos secundarios graves, que pueden incluir:

  • Confusión

  • Dolor de estómago, pecho o espalda

  • Debilidad

  • Náuseas o vómitos

  • Hinchazón, dolor o enrojecimiento

  • Sentirse enfermo o desmayarse

  • Disminución de la micción

  • Hinchazón de brazos y piernas

  • Coloración amarillenta de la piel y los ojos.

  • Dolor, hinchazón o dificultad para ver en los ojos

  • frecuencia cardíaca rápida

  • Entumecimiento en tu cara

  • Dolor de cabeza

  • Dificultad para respirar

  • Tosiendo sangre

Si los pacientes experimentan cualquiera de estos síntomas durante o después del tratamiento con Hemlibra, deben obtener ayuda médica de inmediato.

Los pacientes deben seguir cuidadosamente las instrucciones de su proveedor de atención médica con respecto a cuándo usar un agente de derivación a pedido o issue VIII, y la dosis y el programa que se debe usar para el tratamiento de hemorragia intermenstrual. Si aPCC (Feiba®), los pacientes deben hablar con su proveedor de atención médica en caso de que sientan que necesitan más de 100 U/kg de aPCC (Feiba®) whole.

Los cuerpos de los pacientes pueden producir anticuerpos contra Hemlibra, lo que puede impedir que Hemlibra funcione correctamente. Los pacientes deben comunicarse con su proveedor de atención médica de inmediato si notan que Hemlibra ha dejado de funcionar para ellos (p. ej., aumento de hemorragias).

Los efectos secundarios más comunes de Hemlibra incluyen: reacciones en el lugar de la inyección (enrojecimiento, sensibilidad, calor o picazón en el lugar de la inyección), dolor de cabeza y dolor en las articulaciones. Estos no son todos los posibles efectos secundarios de Hemlibra. Los pacientes pueden hablar con su proveedor de atención médica para obtener más información.

¿Qué más deben saber los pacientes sobre Hemlibra?

Los pacientes deben consultar las «Instrucciones de uso» detalladas que vienen con Hemlibra para obtener información sobre cómo preparar e inyectar una dosis de Hemlibra y cómo desechar (desechar) adecuadamente las agujas y jeringas usadas.

  • Los pacientes deben dejar de tomar su terapia de derivación profiláctica el día antes de comenzar con Hemlibra.
  • Los pacientes pueden continuar tomando su issue VIII profiláctico durante la primera semana de Hemlibra

Hemlibra puede interferir con las pruebas de laboratorio que miden qué tan bien se coagula la sangre y generar un resultado inexacto. Los pacientes deben hablar con su proveedor de atención médica sobre cómo esto puede afectar su atención.

A veces, los medicamentos se recetan para fines distintos a los enumerados en la Guía del medicamento. Los pacientes solo deben usar Hemlibra para la afección para la que se les recetó. Los pacientes no deben administrar Hemlibra a otras personas, incluso si tienen los mismos síntomas que tienen. Puede que les haga daño.

Los pacientes deben informar a su proveedor de atención médica sobre todos los medicamentos que toman, incluyendo medicamentos recetados, medicamentos de venta libre, vitaminas o suplementos a base de hierbas. Los pacientes deben mantener una lista de ellos para mostrársela a su proveedor de atención médica y farmacéutico.

Antes de usar Hemlibra, los pacientes deben informar a su proveedor de atención médica sobre todas sus afecciones médicas, incluso si están embarazadas, planean quedar embarazadas, están amamantando o planean amamantar.

Dado que Hemlibra se probó en hombres, no hay información sobre si Hemlibra puede afectar al feto o a la leche materna. Las mujeres que pueden quedar embarazadas deben usar métodos anticonceptivos durante el tratamiento.

Los efectos secundarios se pueden informar a la FDA llamando al (800) FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch. Los efectos secundarios también se pueden informar a Genentech al (888) 835-2555.

Consulte la Información de seguridad importante, incluidos los efectos secundarios graves, así como la Información de prescripción completa y la Guía del medicamento de Hemlibra.

Acerca de la hemofilia A

La hemofilia A es un trastorno hereditario grave en el que la sangre de una persona no se coagula correctamente, lo que provoca un sangrado incontrolado y, a menudo, espontáneo. La hemofilia afecta a alrededor de 20 000 personas en los Estados Unidos, siendo la hemofilia A la forma más común y aproximadamente el 50-60 % de las personas viven con una forma grave del trastorno.

Las personas con hemofilia A carecen o no tienen suficiente de una proteína de coagulación llamada issue VIII. En una persona sana, cuando ocurre una hemorragia, el issue VIII reúne los factores de coagulación IXa y X, lo cual es un paso crítico en la formación de un coágulo de sangre para ayudar a detener la hemorragia. Según la gravedad de su trastorno, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en las articulaciones o los músculos. Estas hemorragias pueden presentar un problema de salud significativo, ya que a menudo causan dolor y pueden provocar hinchazón crónica, deformidad, movilidad reducida y daño articular a largo plazo.

Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores de las terapias de sustitución del issue VIII. Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmunológico del cuerpo que se unen y bloquean la eficacia del issue VIII de reemplazo, lo que dificulta, si no imposibilita, obtener un nivel de issue VIII suficiente para controlar el sangrado.

Acerca de Genentech en hemofilia

En 1984, los científicos de Genentech fueron los primeros en clonar el issue VIII recombinante en respuesta a la disaster de suministro de sangre contaminada de hemofilia de principios de la década de 1980. Durante más de 20 años, Genentech ha estado desarrollando medicamentos para brindar opciones de tratamiento innovadoras a las personas con enfermedades de la sangre dentro de la oncología y la hemofilia A. Genentech está comprometida a mejorar el tratamiento y la atención en la comunidad de hemofilia al brindar conocimientos científicos y clínicos significativos. . Para obtener más información, visite http://www.gene.com/hemophilia.

Acerca de Genentech

Fundada hace más de 40 años, Genentech es una empresa biotecnológica líder que descubre, desarrolla, fabrica y comercializa medicamentos para tratar a pacientes con afecciones médicas graves y potencialmente mortales. La empresa, miembro del Grupo Roche, tiene su sede en el sur de San Francisco, California. Para obtener información adicional sobre la empresa, visite http://www.gene.com.

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