Innoskel anuncia el primer paciente inscrito en un estudio observacional para evaluar a los niños que viven con trastornos del colágeno tipo II

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  • El estudio construirá un conjunto de datos de observación del trastorno del colágeno tipo II para informar el diseño de ensayos clínicos de terapias novedosas para pacientes con estos trastornos debilitantes.

Linda, Francia, 13 jjulio 2022 – Innoskel (la «Compañía»), una empresa pionera en plataformas de biociencia que desarrolla terapias transformadoras para las necesidades no satisfechas de personas con trastornos óseos raros, anunció hoy la inscripción del primer paciente en el estudio observacional ROCKET. El estudio evaluará el curso de los trastornos del colágeno tipo II en niños con baja estatura.

Elvire Gouze, directora ejecutiva y fundadora de Innoskel, dijo:La importante falta de datos disponibles sobre los trastornos del colágeno tipo II destaca la necesidad importante de recolectar este tipo de datos a no solo informar el desarrollo clínico, sino también para ayudar con la atención clínica, incluido el establecimiento de mejores prácticas. Esperamos asociarnos con nuestros sitios para ejecutar este estudio y aumentar nuestro conocimiento colectivo para que podamos avanzar de manera eficiente en INS-101 con el objetivo de brindar un tratamiento nuevo y muy necesario para estos niños.

ROCKET es un estudio multicéntrico internacional que incluye a niños de 0 a 12 años con un diagnóstico confirmado de trastorno del colágeno tipo II. Los datos se recopilarán prospectivamente sobre criterios de valoración relevantes que van desde manifestaciones clínicas, incluido el crecimiento, la función física y respiratoria, hasta valores de laboratorio y calidad de vida informada por el paciente.

Innoskel tiene la intención de aprovechar los datos de ROCKET para informar el diseño de su ensayo clínico intervencionista planificado para INS-101, el candidato de terapia génica preclínica de la compañía en desarrollo para el tratamiento de pacientes con trastornos del colágeno tipo II. El INS-101 se está investigando actualmente para restaurar el crecimiento regular del cartílago en las placas de crecimiento óseo y para prevenir las deformidades esqueléticas que causan complicaciones clínicas graves en los trastornos del colágeno tipo II, como inestabilidad cervical, deformidad de la cadera, osteoartritis de aparición temprana, dificultades de visión y respiración, y hasta la fecha ha demostrado una gran eficacia en estudios preclínicos.

samantha Parker, director de acceso de pacientes de innoskeldijo:Eso es nuestra misión de ser pioneros en nuevos tratamientos para gente viviendo con trastornos esqueléticos raros. Con INS-101, tenemos el potencial de cambiar fundamentalmente el paradigma de tratamiento para niños con trastornos del colágeno tipo II y brindarles una diferencia significativa en su calidad de vida. Los hallazgos de este estudio observacional nos ayudarán a acelerar el desarrollo de INS-101 y llevar esta terapia transformadora a individuos que han estado esperando nuevas opciones.

Finaliza

Sobre Innoskel
Innoskel es una empresa pionera en plataformas de biociencias que desarrolla terapias transformadoras para las necesidades insatisfechas de las personas con trastornos óseos raros. Inicialmente, la empresa está desarrollando una terapia génica para un grupo de enfermedades conocidas como trastornos del colágeno de tipo II, al mismo tiempo que amplía el uso de su tecnología y conocimientos técnicos para atacar y tratar otras enfermedades óseas raras. El objetivo de la empresa es marcar una diferencia significativa en las vidas de las poblaciones de pacientes marginados que padecen trastornos óseos graves. Las oficinas y laboratorios principales de Innoskel se encuentran en el Parque de Biotecnología Sophia-Antipolis, Niza, Francia.

Para obtener más información, visite www.innoskel.com

Acerca de los trastornos del colágeno tipo II
Los trastornos del colágeno tipo II son displasia esquelética resultante de mutaciones en el gen COL2A1. Las presentaciones clínicas van desde enfermedad letal perinatal hasta baja estatura desproporcionada con escoliosis/cifosis progresiva, degeneración y dolor articular o niños de estatura promedio con miopía alta, desprendimiento de retina y osteoartritis de aparición temprana. No existe un tratamiento modificador de la enfermedad disponible. Actualmente, el tratamiento o el estándar de atención consiste en procedimientos quirúrgicos para reducir el riesgo de parálisis (p. ej., descompresión cervicomedular o fusión espinal), cirugía para tratar la malformación de las caderas y la utilización de modalidades de atención a largo plazo (p. ej., terapia con aparatos ortopédicos) para reducir el dolor y restaurar la función.

Sobre el ROCKET sestudio
El estudio ROCKET tiene como objetivo construir un conjunto de datos de historia pure a través de la recopilación de una serie de evaluaciones clínicas, de imágenes y de laboratorio que pueden ser predictores específicos de la progresión del trastorno del colágeno tipo II y el resultado clínico. Tener un conjunto de datos de la historia pure del trastorno del colágeno tipo II puede informar los posibles criterios de valoración de la eficacia y los biomarcadores para futuros ensayos clínicos. Puede encontrar más información sobre el estudio observacional ROCKET en el sitio net ClinicalTrials.gov (número de identificación del estudio: NCT05408715) aquí.

Para obtener más información, póngase en contacto:

Innoskel
Elvire Gouze, fundadora y directora ejecutiva
[email protected]

Comunicaciones estratégicas de Consilium
Mary-Jane Elliott/Melissa Gardiner/Lucie Foster
[email protected]
Teléfono: +44 (0) 20 3709 5700


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