¿Nuevos usos para viejas drogas? Every Cure ofrece esperanza a las personas con enfermedades raras

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Cada medicamento en el mercado tiene múltiples efectos en el cuerpo, no solo uno o dos que obtuvieron la aprobación.

Una nueva organización sin fines de lucro tiene como objetivo explotar esos otros efectos para ayudar a los pacientes con enfermedades raras.

«Nadie es responsable de garantizar que los medicamentos se utilicen por completo para todas las enfermedades que pueden ayudar», dijo el cofundador de Every Cure, el Dr. David Fajgenbaum. «Estamos asumiendo esa responsabilidad».

Every Cure tiene como objetivo recaudar $ 55 millones para coordinar los datos de medicamentos, identificar genéricos que puedan ofrecer esperanza a los pacientes con una enfermedad rara y llevar los medicamentos más prometedores a través de ensayos clínicos.

El lanzamiento de la organización será anunciado oficialmente esta semana por la Iniciativa Global Clinton, que reúne a líderes de todo el mundo para abordar desafíos apremiantes.

“Ya tenemos las herramientas que necesitamos para encontrar nuevas curas para enfermedades mortales”, dijo el expresidente Bill Clinton en un comunicado sobre Every Cure. “Solo tenemos que conectar los puntos entre la investigación y los medicamentos disponibles”.

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La reutilización de medicamentos ha sucedido muchas veces antes.

El medicamento talidomida causó terribles defectos de nacimiento cuando se usó para aliviar las náuseas durante el embarazo en la década de 1960. Pero más recientemente se ha demostrado que es un tratamiento seguro y eficaz para la inflamación de la lepra, así como para el mieloma múltiple del cáncer de la sangre.

Se descubrió que el tocilizumab, aprobado por primera vez en 2010 para tratar la artritis reumatoide, period útil contra la COVID-19 grave. Y el medicamento para la disfunción eréctil citrato de sildenafil (Viagra), desarrollado originalmente para reducir la presión arterial alta, también puede beneficiar a los niños con una forma rara de enfermedad pulmonar.

Every Cure no es el primero en centrarse en identificar otros propósitos para los medicamentos existentes. Pero Fajgenbaum y el Dr. Grant Mitchell, cofundadores de Every Cure, quieren que el esfuerzo sea menos unintentional y más sistemático.

El Dr. David Fajgenbaum en su laboratorio de la Universidad de Pensilvania en Filadelfia, Pensilvania.

El Dr. David Fajgenbaum en su laboratorio de la Universidad de Pensilvania en Filadelfia, Pensilvania.

En este momento, existen varias barreras importantes para reutilizar los 3,000 medicamentos ya aprobados, dijo Fajgenbaum, quien con la ayuda de Mitchell, reutilizó el medicamento para trasplante de riñón sirolimus hace ocho años para salvar su propia vida.

Fajgenbaum tiene una forma de la enfermedad de Castleman, en la que el sistema inmunitario ataca los órganos vitales del cuerpo y puede provocar una insuficiencia orgánica potencialmente mortal. Probó el medicamento después de conectar los conocimientos de sus propias muestras con información de la literatura médica, aunque no se había estudiado en su enfermedad.

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Las compañías farmacéuticas no suelen realizar tales estudios, dijo Fajgenbaum, porque no tienen muchos incentivos financieros para asumir el riesgo que conlleva explorar una nueva afección. Los datos sobre la actividad de un fármaco, incluso si están disponibles públicamente, no se encuentran en una base de datos central de fácil acceso.

Y una vez que un medicamento ha alcanzado el estado genérico, que es aproximadamente el 90 % de los medicamentos aprobados, nadie es responsable de descubrir usos potenciales adicionales ni ganar una cantidad sustancial de dinero al aumentar sus usos, dijo Fajgenbaum.

Every Cure ya ha comenzado a desarrollar un algoritmo para ayudar a identificar posibles otros usos para los medicamentos genéricos. En un piloto inicial, identificó 106 medicamentos que podrían tratar 147 de las 9000 enfermedades raras.

«No va a ser un problema encontrar vínculos prometedores» entre los medicamentos y las enfermedades raras, dijo Fajgenbaum. «El problema es, ¿cuáles lleva a los ensayos clínicos? ¿Y cómo cubre los costos para garantizar que los pacientes puedan beneficiarse de todos los medicamentos que se encuentran en el estante de la farmacia?»

Los ensayos clínicos pueden ser extremadamente costosos incluso a la pequeña escala necesaria para demostrar su eficacia. Así que Every Cure está buscando socios como fabricantes de genéricos para ayudar a reducir el costo y acelerar el proceso.

La Iniciativa Global Clinton planea ayudar a reunir a empresas, grupos de pacientes y filántropos para buscar la reutilización de medicamentos.

“Este es exactamente el tipo de esfuerzo para el que se creó CGI”, dijo Clinton en su declaración. “El equipo de Every Cure ya ha alineado una lista increíble de socios, y espero que a través de CGI podamos conectarlos con el grupos y recursos adecuados para tener el mayor impacto posible”.

Every Cure está trabajando para recaudar $ 10 millones para desarrollar su algoritmo de acceso abierto para identificar y clasificar oportunidades de reutilización y $ 45 millones para ensayos clínicos.

Fajgenbaum dijo que espera que el seguro pague por los medicamentos genéricos de los pacientes una vez que Every Cure pueda demostrar que funcionan. “Mientras haya algunos datos que lo respalden, lo cubrirán”, dijo.

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Existen otros esfuerzos de reutilización de medicamentos, pero tienden a centrarse en partes específicas del proceso. Cada cura comienza sin una enfermedad específica en mente, dijeron él y Mitchell, y tiene como objetivo vincular todas las bases de datos disponibles de información sobre medicamentos, identificar oportunidades prometedoras de reutilización, realizar ensayos clínicos que demuestren definitivamente la efectividad y trabajar con organizaciones de enfermedades para garantizar que se utilicen. en los pacientes apropiados.

Barbara Goodman, presidenta y directora ejecutiva de Cures Within Reach, ha ayudado a recaudar fondos para ensayos clínicos de medicamentos reutilizados durante 15 años. Pero su organización no utiliza el aprendizaje por computadora para identificar prospectos prometedores. Ella espera usar el algoritmo de Every Cure para probar los medicamentos que Cures Within Reach considera prometedores.

Ella ve el trabajo de Fajgenbaum, que Cures Within Reach acaba de reconocer con un premio, como un complemento a sus esfuerzos, no como una competencia.

«Estamos encantados de que más personas estén interesadas en esta conversación. Eso llamará la atención sobre nuestro trabajo», dijo, y señaló que los dos grupos planean colaborar. «Estamos listos y emocionados de ayudar a la iniciativa de Ever Cure, porque esperamos ser parte de eso».

Fajgenbaum y Mitchell, que fueron compañeros de cuarto en la facultad de medicina de la Universidad de Pensilvania, donde Fajgenbaum todavía trabaja como profesor asistente, describieron Every Cure como la convergencia de todo en lo que ambos han trabajado desde esos primeros días.

Dres.  David Fajgenbaum y Grant Mitchell (centro y derecha), cofundadores de Every Cure, con su colega Tracey Sikora.

Dres. David Fajgenbaum y Grant Mitchell (centro y derecha), cofundadores de Every Cure, con su colega Tracey Sikora.

«He estado soñando con poder expandir el enfoque que me salvó la vida a más personas», dijo Fajgenbaum, quien desde entonces se casó y tuvo dos hijos.

Mitchell, presidente de Every Cure, trabajó como consultor utilizando el aprendizaje automático para identificar nuevos usos para los medicamentos existentes. Pero analizó los datos de un fármaco específico a la vez y en beneficio de una empresa, no de la sociedad. «Vi lo que la tecnología podía hacer», dijo. «Una vez que encuentra un vínculo entre el fármaco y la enfermedad, eso refuerza su capacidad para encontrar otro. Si no lo desecha después de un fármaco, gana poder».

Los dos, que también asistieron juntos a la Escuela de Negocios Wharton de Penn, ganaron un premio por desarrollar un plan de negocios para la reutilización de medicamentos. Pero nunca supieron cómo convertir su sueño en una empresa.

Más recientemente, se dieron cuenta de que su concepto funcionaría mejor como una organización sin fines de lucro, enfocándose en medicamentos y enfermedades que las empresas no buscan, llenando un gran vacío en el sistema. «Estamos ampliando el uso de algo que ya existe», dijo Mitchell. «Debe ser barato y accesible».

«No se trata de que alguien más pierda», agregó Fajgenbaum. «Se trata de cambiar la forma en que funciona el sistema para incentivar este tipo de innovación».

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Este artículo apareció originalmente en USA TODAY: Every Cure para buscar nuevos usos de medicamentos genéricos para tratar enfermedades raras.

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