AVROBIO anuncia la solicitud de ensayo clínico (CTA) de mucopolisacaridosis neuronopática tipo II (nMPS-II) o síndrome de Hunter aceptada por la agencia reguladora del Reino Unido para iniciar el ensayo de terapia génica pediátrica de fase 1/2 | AP

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CAMBRIDGE, Massachusetts–(BUSINESS WIRE)–14 de septiembre de 2022–

AVROBIO, Inc. (Nasdaq: AVRO), una compañía líder en terapia génica en etapa clínica que trabaja para liberar a las personas de enfermedades genéticas de por vida, anunció hoy que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos para el Cuidado de la Salud (MHRA) del Reino Unido, el Comité de Ética en Investigación (REC) y Health Research Authority (HRA) aprobaron la solicitud de ensayo clínico (CTA) presentada por los colaboradores de AVROBIO en la Universidad de Manchester, Reino Unido (UoM) para el inicio del ensayo clínico de fase 1/2 del gen de células madre hematopoyéticas autólogas (HSC) en investigación terapia en bebés diagnosticados con mucopolisacaridosis neuronopática tipo II (nMPS-II) o síndrome de Hunter. Este trastorno lisosomal raro y gravemente debilitante afecta principalmente a los hombres jóvenes.

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